反义寡核苷酸（ASO）

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反义寡核苷酸（ASO）反义寡核苷酸（ASO）被定义为化学合成的寡核苷酸，通常具有15个以上核苷酸，其进入细胞后在核糖核酸酶H1的作用下通过剪辑互补配对原则，和其互补的靶向mRNA结合，从而达到抑制靶基因表达的效果。 ASO具有广泛的应用，在阻断mRNA翻译、沉默靶miRNA、核酸酶H介导降解、外显子跳跃、竞争性抑制miRNA等领域均有较好的表现，其中靶向核酸酶H介导的降解目前表现效果最佳。 ASO目前常做的修饰为：全链硫代，两端各3-5个碱基为特殊修饰碱基（2-OME、2-MOE、LNA），其余为DNA碱基。动物体内使用的ASO一般还会在末端另外价修饰（Chol、GalNAc）以促进ASO进入细胞或者提高ASO在体内的器官或组织靶向性。

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